昆药集团本次申请用于IDH1临床试验的新药为自主研制的KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为IDH1基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。这是我国首个自主研发进入临床研究的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂。
IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，研究表明由IDH突变导致的细胞内致癌代谢物积聚会促进肿瘤发展，而肝内胆管癌病例中近1/5患者携带IDH1突变。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中。
目前已上市的小分子IDH1抑制剂是由Agios制药开发的Ivosidenib（AG-120），用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病（AML）成年患者。此外，诺华的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib（FT-2102）、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑制剂正处于不同的研究阶段。此次昆药研发的KY100001片获得药物临床试验批准，率先突围我国IDH1抑制剂研发领域，在细分赛道获得领先优势。
近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势。据统计，上海地区的发病率约为7.55/10万人，较为保守的按15%左右为IDH1突变推算全国发病人数约为1.6万人每年，对标Ivosidenib的2.6万美元/月治疗费用，仅肝内胆管瘤单个适应症直接经济价值就高达4亿美元左右。
公司临床前研究显示，KY100001 的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。根据昆药临床方案及长远规划，一旦 KY100001能够成功上市，首先获益的是具有 IDH1 突变的肝内胆管瘤患者，长远来说，随着研究的深入推进，该新药也将为其它 IDH1 突变的肿瘤患者带去健康福音。
创新是医药公司发展的源动力。IDH1选择性抑制剂创新药KY100001的研发是昆药在抗肿瘤药物研发领域战略布局的重要成果之一，同时，公司目前拥有多个抗肿瘤领域药物研发管线，为公司的持续创新发展提供新动力。
近年来，昆药已在北美、北京、上海、云南建立了四大研发中心，打造高效的国际化研发平台以及可持续的创新研发管线，并形成中药、化药、创新药协同发展，自主研发、外部合作、投资并购多渠道创新研发布局。未来，昆药将持续深耕肿瘤治疗领域，发展创新药，努力发展成为聚焦利基领域，专注慢病管理的创新驱动型国际化制药集团。
