长沙干细胞与再生医学工业技术研究院（以下简称“工研院”）成立于2021年9月，由湖南源品细胞生物科技有限公司、长沙市政府、长沙经开区管委会、同济大学联合共建，为长沙市十个重大科技创新标志性项目之一。主要围绕干细胞治疗的细胞组学研究、细胞质量评价体系研究、间充质干细胞药物研究与开发、间充质干细胞治疗难治性疾病技术转化研究、间充质干细胞规模化制备工艺研究、免疫细胞治疗肿瘤技术转化研究等方向，打造再生医学领域国内领先的公共技术服务、共性技术创新、人才聚集与培育、技术转化与孵化平台。

干细胞与再生医学，属于当今生命科学最前沿领域。众多临床难治性疾病，未来都有望通过这一技术实现攻克。“我国干细胞与再生医学产业起始于2000年，经过多年积累，干细胞技术转化应用一是以企业为主体走药品注册路线开展临床试验，二是以医院为主体走技术路线开展临床研究。虽然相较国外，我国还没有干细胞药物上市，但目前两条路线均有众多研究项目在快速推进，包括工研院获批的干细胞治疗糖尿病足创面项目，有的已经进入临床试验二期，预计在2-3年内就可实现重大突破，应用于治疗临床难治性疾病。”近日，市科技局联合长沙晚报推出“探访长沙新型研发机构系列报道”，记者在探访工研院时副院长郑春兵博士介绍说。

破解行业发展瓶颈，干细胞应用步伐加快

干细胞被誉为细胞的“种子”，能通过增殖、自我复制和分化，恢复受损细胞和组织器官的功能。进入人体内，它们就好比微型维修工人，到受损的地方去再造新的骨头、器官和神经。

这样一项颠覆性技术火了多年，为何却一直不见落地应用？郑春兵介绍，虽然干细胞技术近年来发展迅速，但转化应用还存在着产品批量小、质量不稳定、临床适应症选择不精准、转化研究不规范等现实问题，工研院瞄准这些行业瓶颈制定了可行的技术攻关方案。

“干细胞与再生医学技术转化需要经历基础研究、转化研究、临床应用三个阶段，我们专注于从基础到应用之间的转化研究，聚焦共性关键技术攻关，突破行业难点堵点，同时关注行业前瞻性技术的引进吸收和硏究开发。”郑春兵说。

干细胞的来源多样，包括人体骨骼、脂肪、胎盘、脐带等。不同疾病、不同个体，所使用的干细胞也不一样。为了摸清干细胞的功能差异，工研院开展了“不同组织来源间充质干细胞多组学研究”。

根据前期成果，在治疗不同疾病时，可以根据干细胞的功能特性进行精准匹配。“比如经过大数据对比分析，我们发现羊膜间充质干细胞通过分泌多种细胞因子，在治疗卵巢功能减退方面，比其他来源干细胞效果更加明显。”郑春兵告诉记者。

基于这一基础，工研院开发了3款对症治疗卵巢早衰、膝骨关节炎、新冠肺炎的干细胞药物，均已完成临床前评价，今年有望进入临床试验阶段。一旦临床试验的安全有效性得到验证，有望在5年后实现批量上市，切实解决一些难治性疾病问题。

未来，干细胞是做成普适的治疗方式，还是昂贵的奢侈品？郑春兵和团队目标笃定。“干细胞药物是一种有生命、活的生物制剂，其生产和制备环境条件严苛，传统工艺一次最多生产三四十份。我们研发的细胞规模化制备工艺，可以实现产能至少提升10倍以上，减少人工操作的同时使得干细胞的质量也更加稳定。”他说。

打开行业监管“盲盒”，干细胞从采到用全程可追溯

干细胞从采集、运输，到制备再到使用过程中，会不会存在数据篡改和造假？如何确保质量可靠、安全有效？这是普通大众关心的问题，也是制约行业健康发展的瓶颈之一。

由于每一家企业都有自己的一套流程和标准，加之不能溯源和可视化管理，干细胞行业监管曾经就像一个“盲盒”。

而工研院正在将这一“盲盒”打开，逐步实现透明化——基于防篡改、可信的区块链技术，创新性建立了国内首个细胞治疗行业产业数字化平台，实现了“采—运—研—产—消”全流程无死角追溯。

在技术人员的操作下，记者看到，干细胞采集情况，运输箱的所在位置、温度，细胞入库情况，细胞培养室的温湿度、尘埃粒子监测数据，制剂出库情况等，都可以实时显示在平台上。客户甚至可以在手机上查看采集的干细胞进展到了哪一步，是否处于规范状态中。

“从医院采集、实验室提取、工厂存储再到用户使用，中间每个环节都会产生数据，这些数据经过验证添加至区块链，会永久地存储起来，能够对整个流程实现可追溯。”工研院信息技术总监肖万贤说，该平台不仅有利于规范研发与生产活动、保障细胞产品质量，也有利于政府对行业的监管，从而极大促进干细胞与再生医学产业的发展。目前已完成5项标准制定，正在向全国进行推广。

生物医药是新一轮科技革命和竞争的焦点赛道，长沙具有良好的基础研究、临床研究资源和产业基础，2022年总产值达到1700亿元。工研院共建单位同济大学在干细胞与再生医学研究领域一直处于国内国际领先地位。

对于未来，郑春兵满怀期待：“我们将致力于干细胞行业技术标准的建立，并联合标准化组织和行业协会，推进干细胞产业向大规模、低成本、可复制、高质量、数字化的先进制造业发展。”

新愿景

“党的二十大报告提出，要坚持‘四个面向’，加快实现高水平科技自立自强。这为生物医药这一战略性新兴产业的发展提出了明确要求，我们深感责任重大，但同时也满怀信心。希望通过政府引导、资源整合、体系创新，将工研院着力打造成为国内领先的干细胞药物研发与生产公共服务平台，引进和培育创新人才，大幅提升创新能力，以带动我省干细胞与再生医学产业协同发展和整体实力的提升。”

——长沙干细胞与再生医学工业技术研究院院长 薛志刚