1月18日，CDE将维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，该药物可用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症。

图片来源：CDE官网

潜在全球首款
临床数据积极

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是由于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生纯合突变或者复合性杂合突变所导致的一种常染色体隐性遗传性疾病。该疾病是家族性高胆固醇血症中最严重、最罕见的一种类型，临床上具有早发动脉粥样硬化性心血管疾病倾向。

VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，主要通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加对LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。据维亚臻报道，VSA003有望成为全球首个针对ANG3靶点的创新小核酸药物。

2023年，维亚臻正式启动了VSA003的I期临床试验，旨在评估该药物在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征。此外，维亚臻还曾提到，VSA003在境外的临床试验数据积极，体现出良好的安全性和治疗潜力。

图片来源：药物临床试验登记与信息公示平台

本次VSA003注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种，有望进一步加速临床研究进程。

深耕小核酸领域
三款重磅siRNA

维亚臻（Visirna）是一家专注于小核酸疗法开发的生物医药企业，由Arrowhead Pharmaceuticals（以下简称“Arrowhead”）与维梧资本联合创立于2022年4月，同时，维亚臻与Arrowhead建立了长期合作关系。

目前，包括VSA003在内，维亚臻已拥有三款临床阶段的siRNA药物。

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VSA001

VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，主要通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。目前VSA001正被研究用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症等疾病。2023年9月，VSA001被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗FCS。

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VSA006

VSA006是一款靶向肝细胞内羟基类固醇17- β脱氢酶13（HSD17β13）的siRNA药物，研究表明该药物可显著降低肝脏HSD17β13 mRNA和蛋白水平，同时有效降低患者丙氨酸转氨酶（ALT）水平。2023年9月，VSA006注射液成功获得CDE临床试验默示许可，用于开展针对患有NASH成人患者的国内2期临床试验。目前，维亚臻已在药物临床试验登记与信息公示平台完成登记。

图片来源：药物临床试验登记与信息公示平台

结语

据官网显示，在持续加速对三款first-in-class产品的临床开发进程的同时，维亚臻还将进一步丰富包括心血管及代谢领域在内的临床研发管线。未来，维亚臻有望推出更多重磅first-in-class产品。