在成功斩获罕见病家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）适应症后，Ionis制药近日宣布其创新药物Tryngolza在中度高甘油三酯血症患者的3期Essence临床试验中取得突破性成果。

结果显示，每月80mg和50mg剂量治疗六个月后，患者甘油三酯（TG）水平较安慰剂组分别实现61%和58%的统计学显著降低。

Tryngolza（olezarsen）是Ionis公司开发的一种first-in-class反义寡核苷酸（ASO）疗法，已于2024年12月，获美国FDA批准上市，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。这是有史以来首个获得FDA批准的FCS治疗方法，使用频率为每月一次自动注射器给药。

自上市以来，Tryngolza首季度即实现600万美元本土销售额。

但FCS全球患病率仅1-2/百万，治疗药物市场规模有限。本次在中度高甘油三酯血症中3期临床试验的成功，标志着Tryngolza有望将适应症扩展到更广泛的应用场景。

这项研究针对伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的中度高甘油三酯（TG）血症患者。

结果显示，试验达到了主要终点，olezarsen在治疗6个月后，80毫克和50毫克剂量组分别实现了与安慰剂相比61%和58%的TG水平降低（<0.0001）。

同时，该研究在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。绝大多数参与者的TG水平降至<150mg/dL，达到正常TG水平。

安全性方面，olezarsen组中最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应，大多数为轻度。显示olezarsen安全性和耐受性良好。

Ionis计划在即将召开的科学会议上公布这项研究的完整数据。同时，olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键性3期CORE和CORE2研究结果预计将在今年第三季度，若获成功，Ionis计划年内提交该适应症申请。