罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向药物Kadcyla（trastuzumab emtansine）作为辅助疗法治疗HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的一个额外适应症，具体为：用于接受新辅助（术前）治疗后存在残留浸润性疾病的HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的辅助（术后）治疗。在美国和欧盟，Kadcyla分别于2019年5月和12月获批上述适应症。

之前，Kadcyla批准的适应症为：治疗不可切除性或复发性HER2阳性乳腺癌患者。此次最新批准，Kadcyla将为接受新辅助（术前）治疗不能获得病理学完全缓解（pCR）的HER2阳性早期乳腺癌患者提供一种改善预后的术后新治疗方案。

此次批准，基于开放标签、随机、全球III期KATHERINE研究的数据。该研究在1486例接受新辅助治疗（包括赫赛汀[Herceptin]）没有获得病理学完全缓解（pCR）的HER2阳性早期乳腺癌患者中开展，评估了Kadcyla用于辅助（术后）治疗的疗效和安全性。

结果显示，在无浸润性疾病生存（iDFS）主要终点方面，与赫赛汀辅助治疗相比，Kadcyla辅助治疗表现出优越性、将浸润性乳腺癌复发或全因死亡风险显著降低了50%（HR=0.50，95%CI:0.39-0.64，p＜0.0001）。

治疗3年后，Kadcyla治疗组有83.3%的患者乳腺癌没有复发，赫赛汀治疗组为77.0%，绝对改善为11.3%。该研究中，Kadcyla的安全性与先前批准的HER2阳性转移性乳腺癌治疗中观察到的一致，并且Kadcyla作为HER2阳性早期乳腺癌的辅助治疗时也具有良好的耐受性。

早期乳腺癌（eBC）的治疗目标是为患者提供最好的治愈机会，作为综合治疗方法的一部分，这可能涉及手术前和手术后的治疗。虽然我们每一步都接近这个目标，但许多患者在长期内仍有疾病复发。手术前给予新辅助治疗旨在缩小肿瘤和帮助改善手术结果，手术后给予辅助治疗目的是消除体内任何残留的癌细胞，以帮助降低癌症复发的风险。

Kadcyla是罗氏针对HER2信号通路开发的3大创新药之一，另2个分别为赫赛汀和Perjeta。这3款药物的上市，已变革了HER2阳性乳腺癌的临床治疗模式。HER2阳性乳腺癌是一种特别具有攻击性的乳腺癌，约影响15-20%的乳腺癌患者。针对早期乳腺癌（eBC），新辅助（术前）治疗的目的是减少肿瘤体积使其能够更容易手术移除，辅助（术后）治疗的目的是消灭任何残余的癌细胞以降低癌症复发的风险。

Kadcyla是一种HER2靶向疗法，于2013年获批上市，截至目前已获全球100多个国家批准，是首个也是唯一一个获批作为单一制剂用于治疗既往已接受赫赛汀和紫杉烷化疗（单独或联合治疗）的HER2阳性转移性乳腺癌患者的抗体药物偶联物（ADC）。该药由曲妥珠单抗（trastuzumab，赫赛汀活性药物成分）与ImmunoGen公司细胞毒制剂DM1通过一种稳定的链接子二联而成，将DM1递送至HER2阳性乳腺癌细胞。Kadcyla具有2种抗癌属性：曲妥珠单抗的HER2抑制作用和DM1的细胞毒性。