Harmony Biosciences是一家致力于为医疗需求严重未满足的罕见神经系统疾病患者群体开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已批准Wakix（pitolisant），用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒。

值得一提的是，Wakix是FDA批准的第一个也是唯一一个没有被美国禁毒局（DEA）列入管制分配的用于治疗与发作性睡病相关的白天过度嗜睡或猝倒的药物。在美国，Wakix于2019年首次获批，用于治疗发作性睡病成人患者的白天过度嗜睡。

Wakix是一款首创药物，其活性药物成分pitolisant是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反式激动剂，通过一种新的作用机制来增加组胺的合成和释放，组胺是大脑中一种促进觉醒的神经递质。用药方面，Wakix通过口服给药，每天早上醒来后服用一次。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，所有患者均表现白天过度嗜睡，其中三分之二的患者也会出现猝倒，这是发作性睡病最令人衰弱的症状之一，会对患者的日常功能产生重大影响。

猝倒的特点是突然的、暂时的肌肉张力丧失，通常是由强烈的情绪，如兴奋或笑声触发。猝倒可以是不易察觉到的（如眼睑下垂）或严重的（如膝关节屈曲或晕倒）。由于某些患者症状的不易察觉性、猝倒表现方式的可变性和/或缺乏患者主诉或医生对作为猝倒表现的症状的认识不足，猝倒常常无法被识别。

FDA批准Wakix用于发作性睡病成人患者治疗猝倒，是基于Wakix临床开发项目中的2项随机对照试验（HARMONY CTP和HARMONY 1）的结果。在2019年8月FDA针对Wakix治疗猝倒适应症的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL）之后，Harmony公司于2019年12月与FDA进行了会面，讨论CRL中提及的缺陷。

在那次会议之后，FDA同意重新分析在NDA审查期间提交的HARMONY 1研究的数据分析，之后FDA认可了这些分析并确认：与安慰剂组相比，Wakix治疗组猝倒率在统计学上显著降低，该结果得到了HARMONY CTP试验中阳性数据的支持。随后，FDA建议重新提交申请，Harmony公司于2020年8月提交之后，今天终于赢得FDA点头，批准了Wakix治疗猝倒的适应症。

作为第一个也是唯一一个获批治疗发作性睡病成人患者的非管制治疗方案，Wakix新适应症的批准，将为患者和医疗保健专业人员带来一种新的、简化的治疗方案，仅用一种新作用机制药物，就能解决发作性睡病的2种主要症状。