12月21日，阿斯利康宣布，其收购的补体赛道龙头企业Alexion补体C5抑制剂Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 用于治疗成人全身性重症肌无力(gMG)的生物制品补充许可申请（sBLA）已获FDA受理并被授予优先审评资格。

gMG是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重虚弱。据估计，美国确诊的gMG病例达6.4万人。

Ultomiris是首款也是唯一一款获批的长效C5补体抑制剂，具有即时、完全和持续的补体抑制作用。它可通过抑制补体级联末端的C5蛋白发挥作用，后者是人体免疫系统的一部分。当C5蛋白以不受控制的方式被激活时，补体级联系统反应过度，导致机体攻击自身的健康细胞。

此项上市申请是基于Ultomiris治疗gMG患者的III期临床研究结果。第26周时，接受Ultomiris治疗患者的MG-ADL评分较基线水平有了显著的改善并且持续至第52周（26周随机对照期+26周开放标签扩展期）。在试验中。Ultomiris的安全性与在治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS) 的III期试验中观察到的安全性一致。欧盟和日本卫生局目前也正在审查Ultomiris用于治疗gMG的监管申请。

Ultomiris和Soliris是AZ以390亿美元收购Alexion获得的两项最重要的上市产品。由于Ultomiris目前已批准用于治疗PNH和aHUS，2021年上半年的销售额达到7.01亿美元，同比增长48%。

8月20日，阿斯利康宣布，Ultomiris治疗成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)的III期CHAMPION-ALS研究经独立数据监测委员会(IDMC)评估在预先指定的中期分析中未达到临床终点。基于委员会建议，Alexion决定提前终止该项研究。这也是阿斯利康自今年7月21日完成对Alexion收购后遭遇的首次挫折。

除了ALS, Ultomiris获批用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)适应症上的扩展概率非常大，根据Alexion 4月份最新的研发进度更新，NMOSD试验数据可能会在2022年下半年公布。

Piper Sandler分析师ChristopherRaymond在2月份的一份报告中称，2025年，Alexion在MG适应症上全球销售收入可能达到30.6亿美元，在NMOSD上的收入可能达到10亿美元。

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