3月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由NewAmsterdam Pharma公司申报的obicetrapib片获得临床试验默示许可，拟作为饮食和最大耐受剂量降脂治疗的辅助治疗，用于治疗需要额外降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的家族性杂合子高胆固醇血症（HeFH）或确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者。

公开资料显示，obicetrapib是NewAmsterdam公司在研的一款口服选择性胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂。该公司于今年1月份刚刚宣布完成obicetrapib的3期临床研究首例患者给药，针对的患者群体与本次在中国获批临床的适应症相同。

截图来源：CDE官网

血液中高水平的LDL-C又称为“坏”胆固醇。尽管他汀类药物为降脂治疗带来了重要的改善，但全球仍有超过1亿人群无法达到LDL-C目标，这使他们心脏病发作、中风和其他不良心血管结局的风险大大增加，因此存在高度未满足医疗需求。

研究表明，CETP是一个潜在的治疗靶点，可通过同时降低LDL-C和载脂蛋白B（ApoB）来减少心脏病发作和中风等主要不良心血管事件。同时，阻断CETP还能升高患者的高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），从而对血脂产生影响。

作为一款CETP抑制剂，obicetrapib正在开发用于降低LDL-C和预防主要不良心血管事件。此前一项随机双盲、安慰剂对照的2a期TULIP试验表明，在364名轻度血脂异常患者中，无论作为单药治疗，或与他汀类药物联合治疗，obicetrapib均表现出良好的耐受性，可有效降低患者的LDL-C。相关结果已发表在著名医学期刊《柳叶刀》杂志上。

2021年11月，NewAmsterdam公司宣布了obicetrapib的2期随机研究（ROSE研究）全部的结果。这是一项安慰剂对照、双盲、随机、2期剂量探索研究，旨在评估obicetrapib作为高强度他汀类药物（HIS）辅助治疗的疗效、安全性和耐受性。共有120例患者随机接受安慰剂、5 mg或10 mg的obicetrapib治疗，为期8周。两种剂量均达到了主要终点。数据显示，接受他汀类药物治疗和5mg obicetrapib治疗的患者LDL-C较基线降低了42%，10mg队列的患者较基线降低了51%，而安慰剂队列较基线降低了7%。此外，接受5mg或10mg obicetrapib的患者载脂蛋白A-I（APOA1）HDL水平分别升高45%和48%。

基于此，NewAmsterdam公司已经启动obicetrapib的3期临床研究（BROADWAY试验），并于2022年1月宣布完成首例患者入组。该研究将评估obicetrapib作为饮食和最大耐受降脂治疗的辅助治疗，用于治疗需要额外降低LDL-C的家族性杂合子高胆固醇血症或确诊动脉粥样硬化性心血管疾病的成人患者，对患者第84天LDL-C水平的影响。

本次obicetrapib片在中国获批临床，意味着它即将在中国开展临床试验。期待该产品后续的临床研究顺利进行，早日为患者带来更好的治疗选择。