今日，日本大鹏药品（Taiho Pharmaceutical）和旗下Taiho Oncology宣布，美国FDA已经接受futibatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性胆管癌经治患者。Futibatinib是一款强力选择性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制剂。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月30日之前做出回复。

胆管癌包括肝内胆管癌和肝外胆管癌，它通常在老年人中出现。目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，然而胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机。局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后不良。肝内胆管癌的5年生存率只有9%，而且在亚洲人群中发病率更高。

Futibatinib通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而降低携带FGFR1-4基因变异的肿瘤细胞的增殖。它已经获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药资格，用于治疗胆管癌。

▲Futibatinib的作用机制示意图（图片来源：参考资料[2]）

这一申请是基于关键性2b期临床试验的数据，103名患者接受了futibatinib的治疗。临床试验的主要终点为客观缓解率（ORR），futibatinib的ORR为41.7%，关键性次要终点为缓解持续时间（DOR），futibatinib的中位DOR为9.7个月，72%获得缓解的患者DOR超过6个月。

“这是我们向将futibatinib带给需要新治疗选择的患者的目标迈出的重要一步。” Taiho Pharmaceutical高级董事总经理Teruhiro Utsugi先生说。