近日，再生元公布评估Evkeeza（evinacumab）治疗5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者3期临床试验的阳性结果。该试验共入组了14例儿童，这些儿童尽管采用了其他降脂疗法，但进入试验时的平均低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平为264mg/dL，是HoFH儿科患者目标值（＜130mg/dL）的2倍多。

结果显示，该试验达到了主要终点：将Evkeeza添加至其他降脂疗法，治疗第24周，LDL-C平均降低了48%。有79%的患者LDL-C至少降低一半。平均而言，LDL-C从基线水平绝对降低132mg/dL。

该试验中所评估的所有脂质终点参数水平均下降，通常在治疗的前8周内观察到，包括载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白A和总胆固醇。该试验中，Evkeeza总体耐受性良好。

HoFH是一种极为罕见的遗传性疾病，是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的一种。Evkeeza是美国和欧盟批准的首个ANGPTI-3靶向疗法，用于辅助治疗12岁及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被评估用于5-11岁HoFH患者。据估计，每100万人中约有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治疗成本巨大，平均每年约45万美元。

再生元产品组合中还有一种治疗HoFH的降脂疗法，即PCSK9抑制剂Praluent，该适应症于去年4月获得批准。目前，Praluent和Evkeeza正与安进的PCSK9抑制剂Repatha展开竞争，后者先于再生元获得HoFH适应症的批准。不过，再生元认为，Evkeeza作为同类首个疗法且具有与PCSK9抑制剂完全不同的作用通路，该药应该能够在市场竞争中取得优势。

今年1月，再生元将Evkeeza在美国以外市场的权利转让给罕见病制药商Ultragenyx，原因一是希望重点放在美国本土，二是在国外销售一种治疗极罕见病的药物面临着非常巨大的挑战。投行杰富瑞分析师此前指出，Evkeeza在美国以外地区的市场机会不会太大，在美国市场的共识预测是2030年达到峰值销售2.76亿美元。