重塑世界格局的力量！这家公司半年6获FDA孤儿药认证，超过恒瑞！
来源: E药经理人作者:李妮 时间:2020-10-15
半年时间，亚盛医药4款新药获美FDA六项孤儿药认证，比恒瑞还多；从2019年截止到目前，已经有不下5个新药获得FDA突破性疗法认定。从无到有，从0到1，中国创新药企开始体现出重塑世界创新药产业格局的力量。
百济神州总裁吴晓滨曾直言，“相信今后三五年一定会有一系列的中国创新药在国际上推出来”。当下，吴晓滨的判断正在生效。从5月获得首个孤儿药认证，半年时间，亚盛医药4款新药获美FDA六项孤儿药认证，比恒瑞还多；从2019年截止到目前，已经有不下5个新药获得FDA突破性疗法认定。从无到有，从0到1，中国创新药企开始体现出重塑世界创新药产业格局的力量。科睿唯安旗下国际药物研发中心（CMR）最近发布的《2020年CMR药物研发评估报告》指出，中国因转向创新药物研发而崛起已成为生物制药行业重要特征，尽管美国仍雄踞全球首创新药上市数量榜首，但是全球首创新药在中国上市的增长速度全球瞩目。一方面是越来越多的中国创新药开始获得美国孤儿药和突破性疗法认定，以加速新药上市。另一方面，在被视为新药获批的风向标的FDA突破性认定方面，中国本土创新药企也开始发力。这意味着中国创新医药开始在世界舞台展露头角，不仅在研发方面开始领跑，也开始得到各国监管机构的认可。获得美国FDA孤儿药资格认定之后，则意味着该药将享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。2019年FDA全年共批准了48个新药，涉及诺华、礼来、罗氏等超30家知名的跨国药企以及诸如百济神州这样的企业新秀。其中获批适应症为罕见疾病的孤儿药有17款，占比接近整体的40%。据不完全统计，近年来已有恒瑞医药、亚盛医药、基石药业、和铂医药、信达生物、君实生物、甘李药业等公司20余款中国新药获得FDA孤儿药资格。但像亚盛医药一样，半年之间，获得6项孤儿药认证，发力如此迅猛的公司，仍不多见。恒瑞最被业界知晓的孤儿药是阿帕替尼，该药于2014年10月在国内上市，用于治疗转移性胃癌，是全球第一个在晚期胃癌中被证明安全有效的口服小分子抗血管生成靶向药物。阿帕替尼拥有美国和欧盟两项孤儿药认定，发生在2017年。3月，享有阿帕替尼中国地区以外独家开发权的LSK BioPharma公司宣布，阿帕替尼被欧盟授予治疗胃癌的孤儿药资格；随后6月，FDA授予阿帕替尼治疗胃癌的孤儿药资格认定。与恒瑞在竞争火热的替尼药领域做大做强不同，这家在2019年赴港上市的“超购王”——亚盛医药，在细胞凋亡领域进展神速。他的孤儿药认证，其中有5项在细胞凋亡管线。10月9日，亚盛医药对外宣布称，公司旗下的细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252获得美国FDA孤儿药资格认定，分别用于治疗急性髓系白血病(AML)、小细胞肺癌(SCLC)。今年5月份，亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获得FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。7月，APG-2575获得两个孤儿药资格认定，适应症分别为华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)；9月，FDA授予授予其在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这6项孤儿药资质的获得，得益于亚盛医药多年的积累。亚盛医药董事长、CEO杨大俊在接受媒体采访时表示，细胞凋亡靶向药物是其优势领域，亚盛医药会继续做深、做广细胞凋亡通路的药物。据了解，在该领域亚盛医药研发团队已有20多年的经验积累，是国际上最早进入细胞凋亡与自噬双通道调节新靶点小分子抑制剂研发领域者之一。由于细胞凋亡靶点小分子抑制剂的成药前景高度不确定性及研发工作极困难性，让不少药企望而却步。在研发管线的布局方面，由于新靶点、未经临床验证的品种，风险大、研发周期长，基于此亚盛医药在产品管线上做了一些平衡性的操作。在研发方面，亚盛医药结合中国市场需求，在7-8年前，亚盛医药参与了较低风险的，有差异化、针对耐药或者突变的二代、三代的替尼类的药和蛋白酶抑制剂的药。在研发投入上，2020年上半年在研发方面的开支就达到2.51亿元，同比增长26.37%。另外，亚盛医药从2014年到2019年正式上市前，有4次融资，累积融资额逾16亿元。不仅其核心品种三代格列卫HQP1351在今年6月18日提交了新药上市申请，有望实现我国国产三代格列卫零的突破。另外，其苏州全球总部、研发中心和生产基地建设在疫情之后迅速恢复。据了解，亚盛医药的全球总部占地10万平方米，其中包括临床或未来商业化的药品生产基地，预计将包含两条口服固体剂生产线和两条注射液/冻干粉针剂生产线。并且，亚盛医药还在今年跨出了与跨国药企合作的第一步，先后与阿斯利康、默沙东建立合作关系......亚盛医药开始从一个原创新药研发企业成长为一家新药研发制造企业。而突破性疗法认定，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。突破性疗法认定，主要针对用于治疗严重疾病且初步临床试验数据显示对现有疗法具有明显改善重要临床终点表现的新药。根据规定，获得美国FDA突破性治疗的药物需要满足，适应证为危及生命的或严重的疾病，有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。一旦在研新药被确认具有“突破性疗法认定”资格，将能享受一系列优惠待遇，如快速通道认定的特权、药审官员的悉心指导（早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始，以推进一项高效药物开发计划的实施）以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审。该认定被认为是新药获批的风向标，有统计数据显示，2012年至2019年FDA共计授予约340项突破性疗法，其中150项已获批上市。当越来越多的中国本土创新药获得这两项认定，也就意味着中国创新医药开始在世界舞台展露头角，不仅在研发方面开始领跑，也开始得到各国监管机构的认可。与获得FDA孤儿药认定相比，我国新药在FDA突破性疗法认定方面起步相对较晚。2019年，我国有两款新药获得FDA突破性疗法认定，一个是泽布替尼，另一款为传奇生物的CAR-T疗法JNJ-4528，用于治疗经治多发性骨髓瘤(MM)患者。2020年，在刚刚过去的9月份，已有万春医药、君实生物、荣昌生物先后对外宣布在研新药获得FDA突破性疗法认定。9月4日，万春医药宣布，FDA授予了其首创新药普那布林（plinabulin）治疗化疗诱导中性粒细胞减少症（CIN）突破性疗法认定。万春布林首席执行官黄岚博士表示，这代表着万春自主创新的First-In-Class药物进入了全面加速推进上市的阶段。据了解，该公司计划在今年年底前向FDA提交新药申请（NDA）。而君实生物的特瑞普利单获得则在今年先后获得“孤儿药”和“突破性疗法”两项注册。继5月获得治疗鼻咽癌获得FDA孤儿药认定之后，9月10日，君实生物宣布其产品特瑞普利单抗注射液用于鼻咽癌的治疗获美FDA突破性疗法认定，成为首个获得该认定的国产PD-1单抗产品。在今年4月，君实生物向NMPA递交的特瑞普利单抗用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移鼻咽癌新适应症上市申请获得受理，并于7月被NMPA纳入优先审评程序。这也是全球首个抗PD-1单抗治疗复发/转移性鼻咽癌的新药上市申请。在9月底，荣昌生物宣布，其自主研发的注射用纬迪西妥单抗（商品名：爱地希，研究代号：RC48）已获得美国FDA的突破性疗法认定，适应症为HER2表达的（IHC 2+或IHC 3+）局部晚期或转移性尿路上皮癌二线治疗。目前，国内外尚未有治疗HER2阳性尿路上皮癌的药品获得上市批准。此前，该新药还获得了FDA授予的快速通道资格和胃癌孤儿药资格认证。该药计划于2021年在美国进行胃癌的Ⅱ期临床试验。该药也是我国首个提交新药上市申请的自主研发的ADC药物。另外值得一提的是，在医疗设备领域，泛生子肝癌早筛方法HCCscreen获美FDA突破性设备认定，这是中国首家癌症精准医疗企业的早筛液体活检产品获此认定。从无到有，从0到1，越来越多的中国创新药开始走出去，获得全球认可。据了解，美国实施破性疗法认定于2012年推出，实行1年后，约有11个品种获批。而我国的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》于今年7月份才对外发布。尽管差距仍在，但是好戏已经开场。8月，我国“突破性治疗公示”专栏首次公示，传奇生物旗下生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）被列入拟纳入突破性治疗药物名单，有望成为我国首个“突破性疗法”。另外，李氏大药厂和再极医药在研新药也提交了国内突破性疗法申请。2019年，E药经理人推出“中国医药企业创新100强”评选，评选从医药创新现状出发，以企业为主体，以硬数据为依托，从创新根基、创新过程、创新结果三个维度深度盘点了医药产业创新现状，并筛选出代表中国医药创新实力第一阵营的100家公司。恒瑞医药、百济神州、亚盛医药、万春医药、君实生物、荣昌生物等，均是2020年“创新100强”的入围企业。接下来，我们会持续关注中国医药创新企业和创新趋势，并在11月27日~29日举办的“中国医药企业家科学家投资家大会”上为入围企业颁奖，同时发布“中国医药创新100强”分析报告。
热门标签:
