中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，辉瑞（Pfizer）公司申报的1类新药PF-06823859注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗皮肌炎。公开资料显示，PF-06823859是一种在研的抗干扰素β单克隆抗体，全球范围内已进入2期临床阶段。

截图来源：CDE官网

PF-06823859是辉瑞开发的一种人源化干扰素β抗体，可阻断干扰素β1成纤维细胞(IFNB1)，拟开发用于治疗皮肌炎和狼疮。本次在中国，PF-06823859获批在皮肌炎中开展临床研究。皮肌炎是一种自身免疫性疾病，引起皮肤改变和肌无力。症状包括眼睑周围出现红色皮疹、关节周围出现红色肿块以及手臂和腿部肌肉无力。随着时间的推移，肌肉无力会越来越严重，并可能导致关节僵硬和肌肉萎缩。

根据Clinicaltrials.gov网站公示信息，辉瑞目前已登记了多项PF-06823859的临床试验，其中包括两项在健康受试者中开展的随机、双盲、开放、安慰剂对照的1期研究，和一项在在成人皮肌炎患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的2期研究。

2020年12月，辉瑞公布了PF-06823859的一项1期临床试验结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的首次人体研究，旨在评估PF-06823859的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。健康受试者被随机分配至不同队列接受单次和多次静脉和皮下注射PF-06823859。

研究结果显示：在单次递增剂量队列中，所有治疗中出现的不良事件（AE）都是轻微的；在多次递增剂量队列中，确定了4种中等严重程度的不良事件；没有发生剂量限制性AE、严重AE、治疗相关的中断、剂量减少或死亡。此外，研究显示，PF-06823859暴露与剂量成比例增加，半衰期值为23至35天，估计的皮下生物利用度为43%至44%，免疫原性发生率较低，未观察到相关的免疫原性相关临床反应。

研究认为：PF-06823859表现出可接受的安全性、耐受性和药代动力学特征，支持治疗与干扰素β水平升高相关的疾病（如皮肌炎或系统性红斑狼疮）的临床开发。