日前，第一三共（Daiichi Sankyo）公布了FLT3抑制剂quizartinib治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验结果。与标准治疗对照相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗患者的中位总生存期达到31.9个月，是对照组（15.1个月）的两倍以上。

AML是成人中最常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的，其中FLT3-ITD突变患者的预后尤其不良。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，出现在大约四分之一的AML患者中。

Quizartinib是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并已在日本获批。

▲Quizartinib分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181), Public domain, via Wikimedia Commons）

试验结果显示，quizartinib与标准化疗相比，在新确诊的FLT3-ITD阳性患者中，将死亡风险降低22.4%（HR=0.776，[95% CI: 0.615-0.979；p=0.0324）。中位随访时间为39.2个月时，quizartinib组中位总生存期为31.9月，对照组为15.1个月。

“我们很高兴看到quizartinib提供显著生存获益，我们的目标是利用创新科学改变癌症的治疗方式。”第一三共研发全球负责人Ken Takeshita博士说，“基于这些积极结果，我们已经启动全球监管申请的递交，以尽快将quizartinib带给患者。”