诺华（Novartis）近日宣布其Kymriah（tisagenlecleucel）疗法在ELIANA关键临床试验的5年长期追踪结果。ELIANA试验旨在检测Kymriah用于治疗患有复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的孩童和年轻成人上的疗效。Kymriah是首个获得批准的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。此试验结果发表在2022年欧洲血液学协会（EHA）大会上。

ALL最显著的特征就是染色体的异常以及在淋巴前体细胞（lymphoid precursor cells）内在分化与复制机制上的改变。在所有ALL病患当中，有75%来自B细胞谱系。其中在患有急性淋巴细胞白血病的孩童当中，在经过一线疗法治疗后，有超过98%会达到完全缓解（CR），但其中有15%-20%的患者最终会有复发的情形。这些复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病是一种极具侵略性的癌症，病患通常不具良好的预后结果。

诺华于2017年率先推出一种名为Kymriah的CAR-T疗法。此疗法使用在体外进行基因编辑的自体T细胞，使其带有抗CD19蛋白的嵌合抗原受体。

在ELIANA试验当中以Kymriah疗法治疗的79位病患，其5年总生存率（OS）为55%（95% CI：43-66），而5年无事件生存率（EFS）则为42%（95% CI：29-54）。试验长期追踪结果显示有82%（95% CI：72-90）的病患出现缓解。包含完全缓解（CR）或带有注射后3个月内出现不完全血液学恢复的完全缓解。病患的无复发生存率（RFS）则是49%（95% CI：34-62），而中位RFS尚未达到。在此长期追踪时间内，没有观察到新的或非预期的不良反应。这些结果显示，对这些之前仅具有限疗法选项的病患而言，Kymriah显示了其治愈此疾病的潜在可能性。

“由于复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病在5年后的复发情形是相当少见的，因此这项研究数据对孩童与年轻成人患者及其家人而言是非常重要的，”费城儿童医院（CHOP）的CAR-T疗法先驱之一Stephan Grupp博士说道，”自Kymriah在5年前获得批准开始，对这些之前5年生存率小于10%的病患而言，我们提供了一项可以说是改变人生的疗法选项。”