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阿斯利康反义寡核苷酸疗法eplontersen 3期临床成功

来源:医药第一时间作者:未知时间:2022-06-22

美东时间6月21日,阿斯利康与Ionis称,其反义寡核苷酸疗法eplontersen治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)的3期NEURO-TTRansform试验在35周时的一项计划中期分析中达到了共同主要终点:血清转甲状腺素(TTR)浓度和改良神经病变损害评分+7(mNIS+7)相对于基线有统计学和临床意义的变化。这表明,eplontersen治疗降低了疾病相关蛋白(TTR)的产生,并且延缓了神经病变进展。此外,eplontersen还改善了患者生活质量,并显示出良好的安全性。

eplontersen是一种配体偶联反义药物,可减少TTR的产生,该药开发用于治疗ATTR-PN和转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。遗传性ATTR-PN是一种使人虚弱的疾病,在诊断后5年内可导致周围神经损伤和运动障碍。如果不进行治疗,患者可能在十年内死亡,该病影响到全世界约40000人。ATTR-CM特征是错误折叠和聚合的TTR在心肌中积聚,患者通常会在4年内死亡。

阿斯利康与Ionis于2021年12月签订了总价值35.85亿美元的合作协议,共同开发eplontersen。根据协议条款,Ionis将收到2亿美元的预付款、4.85亿美元的开发和监管里程碑付款,以及多达29亿美元的销售里程碑付款。(详情请点击《进攻罕见病领域!阿斯利康联合Ionis开发eplontersen,与辉瑞、Alnylam展开竞争》)

基于上述3期试验数据,双方计划今年向美国FDA提交eplontersen上市申请。需要指出的是,阿斯利康和Ionis并非ATTR市场中的唯一玩家。2018年,Alnylam制药公司Onpattro(patisiran)获得美国FDA批准,这是全球首个RNA干扰(RNAi)药物,2021年销售额4.75亿美元。辉瑞还拥有2种ATTR-CM药物Vyndaqel和Vyndamax,去年总销售额超过20亿美元。去年,诺和诺德以12.3亿美元收购了Prothena Corp的实验性AATR-CM药物PRX004。

同样在2018年,Ionis及其合作伙伴Akcea开发的第一代反义药物Tegsedi(inotersen)获批治疗遗传性ATTR-PN,不过该药物与血小板减少症和肾小球肾炎的风险有关,需要重点监测以进行早期检测和管理。阿斯利康和Ionis表示,eplontersen不存在第一代药物的安全问题,这可能是该药物将在市场上占有更大份额的一个关键因素。


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