今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布与Hansa Biopharma公司达成协议，获得独家全球性许可，开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段，扩展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。
Sarepta的在研基因疗法使用腺相关病毒（AAV）载体来递送治疗DMD和LGMD的基因疗法。然而，由于很多DMD和LGMD患者曾经受到过AAV的感染，他们体内存在高水平针对AAV的中和抗体。这些抗体会阻碍基因疗法产生疗效，导致这些患者无法接受这一创新治疗选择。
Imlifidase是一种抗体裂解酶，它特异性靶向IgG并抑制IgG介导的免疫应答。它起效迅速，在给药后几小时内可以裂解IgG抗体并抑制其活性，从而清除针对AAV的IgG抗体，让基因疗法的给药和再次给药成为可能。
▲Imlifidase作用机理
根据协议条款，Hansa将获得1000万美元的前期付款，并有资格获得总额可能高达3.975亿美元的额外开发、监管和销售里程碑付款。
“作为打造我们的基因治疗引擎的核心之一，Sarepta的目标就是找到科学的解决方案，将我们潜在的救命疗法带给最大数量的罕见病患者，”Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram先生说："目前基因疗法的局限之一是无法治疗那些已有AAV载体中和抗体的患者。Hansa公司的技术显示了清除靶向AAV的IgG抗体的能力。如果成功的话，它可能帮助我们将基因疗法提供给那些因为已有中和抗体而无法接受治疗的DMD和LGMD患者。”
Spark Therapeutics公司的研究人员近日在Nature Medicine上发表科学论文，表明使用名为IdeS的IgG降解酶可以快速、暂时消除针对AAV的中和抗体，为这一研发策略提供了概念验证。Sarepta公司近日还与Codiak BioSciences公司达成合作，开发工程化外泌体递送基因疗法。我们期待这些创新技术早日让基因疗法重复给药成为可能，并进一步扩展这一创新治疗模式的适用范围。
