12月3日，CDE将3款药物拟纳入突破性治疗品种，分别为永泰生物的“抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液”、杰科生物的JL15003注射液、锦篮基因的GC101腺相关病毒注射液。

图片来源：CDE官网

抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液

CAR-T-19（抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞）注射液，是一种通过基因工程手段将识别CD19特异性B细胞抗原的单链抗体整合到患者自身T细胞上的细胞免疫治疗方法，回输后T细胞具有杀死表达CD19的B细胞肿瘤的能力，从而达到治疗B细胞恶性血液病的目的。

本次该药物被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病。

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JL15003注射液

JL15003是杰科生物开发的一款溶瘤病毒产品，也是其首个获批临床的1类新药。本次该药物被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发胶质母细胞瘤。

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据了解，脑胶质瘤是由于大脑和脊髓胶质细胞癌变所产生的、最常见的原发性颅脑肿瘤。年发病率约为3-8人/10万人口。如同其他肿瘤（疾病）一样，胶质瘤也是由于先天的遗传高危因素和环境的致癌因素相互作用所导致的。一些已知的遗传疾病，例如神经纤维瘤病（I型）以及结核性硬化疾病等，为脑胶质瘤的遗传易感因素。

GC101腺相关病毒注射液

GC101腺相关病毒注射液是一种携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体（rAAV9），本次被CDE拟纳入突破性治疗品种，针对的适应症为2型脊髓性肌萎缩症（5q SMA）。

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据了解，该药物通过鞘内注射方式一次性给药，可使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，辅以呼吸及运动康复训练，可以改善提高SMA患者呼吸能力及运动能力。