Zymeworks今天宣布，美国FDA已授予其人表皮生长因子受体2（HER2）靶向双特异性抗体zanidatamab突破性疗法认定，用于治疗HER2基因扩增的经治胆道癌（BTC）患者。突破性疗法认定让zanidatamab的研发过程能够得到FDA的更多指导，并且有资格获得优先审评和加速批准。

胆道癌包括胆囊癌和胆管癌（cholangiocarcinoma），约占所有成人癌症的3%。全球每年有超过21万人被诊断为BTC。大多数BTC患者（>65%）的肿瘤无法被手术切除，那些接受潜在根治性手术的患者复发率也很高。一线化疗后出现疾病进展的晚期BTC患者的治疗选择有限。

约5%～19%的BTC患者肿瘤表达HER2，表达高于正常水平HER2的肿瘤细胞往往生长更快，并扩散到身体的其他部位。这些患者可能从HER2靶向治疗中潜在获益。目前尚无HER2靶向治疗获批用于治疗BTC。

▲Zanidatamab具有独特的作用机制（图片来源：参考资料[2]）

Zanidatamab是一种双特异性抗体，可以同时结合HER2的两个非重叠表位。这种独特的设计产生了多种作用机制，包括双重HER2信号阻断、增加HER2蛋白从细胞表面的清除，以及提高抗体介导的细胞毒性作用，从而在患者中产生令人鼓舞的抗肿瘤活性。百济神州已经与Zymeworks达成研发合作协议，获得zanidatamab在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的开发和推广的独家授权。这款创新疗法在中国的临床试验申请也已通过“默示许可”。

Zymeworks公布的最新临床试验数据显示，zanidatamab作为单药疗法，在治疗HER2基因扩增的经治BTC患者时达到66.7%的疾病控制率。