开拓药业公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）近日已批准其ALK-1单抗（GT90001C），与百时美施贵宝（BMS）的抗PD-1单抗nivolumab（英文商品名Opdivo）联用的临床试验，用于治疗未经全身性治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者。

肝癌是中国发病率第四、死亡率第二的癌症，其中晚期肝细胞癌占肝癌的75-85%。ALK-1单抗是一种全人源化单克隆抗体。作为一款潜在“first-in-class”血管生成抑制剂，它可阻断ALK-1受体通路，抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生长/生成，从而减缓肿瘤生长，亦可改变肿瘤微环境。开拓药业于2018年，从辉瑞（Pfizer）获得该药物的全球独家开发、生产和商业化权利。在今年2月，ALK-1单抗/nivolumab治疗晚期肝细胞癌的2期临床试验获得美国FDA批准。

ALK-1单抗/nivolumab组合疗法二线治疗晚期肝细胞癌患者的2期临床试验于2019年首先开展。此前公布的2期临床试验数据显示，该联合疗法的疗效令人鼓舞且安全性良好，其中客观缓解率（ORR）达到40%。