5日，致力于开发精准疗法的Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA加速批准该公司开发的RET抑制剂Gavreto（pralsetinib）上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次获批，是基于1/2期临床试验ARROW的数据，该试验显示了Gavreto对初治和经治RET融合阳性NSCLC患者均产生疗效，且无需考虑RET融合位点或中枢神经系统受累情况。根据Blueprint Medicines与罗氏（Roche）公司达成的合作，Blueprint Medicines将和罗氏旗下基因泰克（Genentech）将在美国共同推广Gavreto。在中国，基石药业已经获得这款创新疗法在大中华区的开发和推广权益。

RET激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1-2%的NSCLC患者和10-20%的甲状腺癌患者携带RET融合，而大约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带RET突变。

Gavreto是Blueprint Medicines公司开发的一种每日一次的口服RET靶向疗法。它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。

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ARROW临床试验的数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受Gavreto治疗的患者的总缓解率（ORR）为57%，其中完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%。

“靶向疗法显著改善了由致癌基因（包括EGFR和ALK）驱动的非小细胞肺癌患者的治疗，特异性RET抑制剂pralsetinib的批准标志着精准医疗的又一个里程碑，”ARROW试验的负责人，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Vivek Subbiah教授说：“此次批准有可能改变RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”